MONTANARO - Un appello accorato per aiutare il piccolo grande guerriero Simone, un bimbo di Montanaro che combatte contro una malattia rara. Arriva dai suoi genitori Katia e Alessandro. «Il nostro piccolo Simone è nato il 22 febbraio 2014, ed è la gioia più grande della nostra vita... ma al compiere di un mese sono incominciate le nostre preoccupazioni – raccontano i due canavesani - Simone é affetto da Pmld (pelizaeus merzbacher like) correlata al gene GJC2, una grave malattia, rientrante nella categoria delle leucodistrofie, che purtroppo è estremamente rara e senza cura. I sintomi di questa malattia sono nistagmo, ipovisione, ritardo psicomotorio, mancanza del cammino autonomo, ipotonia, spasticitá, difficoltá nel coordimamento. Simone ha tanta voglia di imparare e lavora veramente tanto tra fisioterapia, psicomotricitá, riabilitazione visiva e metodo Feldenkrais, per migliorare e non perdere i progressi acquisiti in questi anni con tanta fatica. Peró, purtroppo, crescendo le difficoltá aumentano per via degli effetti della malattia. Ma noi non ci siamo arresi e dopo tanto tempo, fatto di continue ed imperterrite ricerche, siamo riusciti a trovare uno studio terapeutico ideato dal Prof. Kleopas di Cipro, che purtroppo è stato interrotto per mancanza di fondi. Da qui è nata la nostra idea di fondare "Piccolo Grande Guerriero" con l’obiettivo di far ripartire e finanziare tale ricerca».
«In questi giorni, come ormai avviene periodicamente da tre anni, abbiamo avuto una call con il ricercatore Prof. Kleopas, che ci ha informato sull'andamento della sua ricerca, finanziata esclusivamente dalla nostra Associazione "Piccolo grande guerriero onlus”, che grazie al sostegno di tanti donatori ha già investito circa 77 mila euro nel progetto – fanno sapere dall’associazione - I risultati della ricerca sino ad ora ottenuti, sono positivi. La prima parte di progetto è quasi giunta alla conclusione, ma si apre una seconda fase, durante la quale dovranno essere testati diversi dosaggi per determinare la dose più efficace e allo stesso tempo individuare la sicurezza del vettore di terapia genica in grado di fermare la demielinizzazione e il progresso degenerativo secondario. Questa fase del progetto avrà una durata prevista di 18 mesi e richiederà un finanziamento di circa 150 mila euro, a circa 12 mesi dall’inizio sarà necessaria la collaborazione di un centro di ricerca che esegue le sperimentazioni sui primati, per confermare il bersaglio efficace e sicuro del cervello da parte del vettore di terapia genica in un organismo più simile all'uomo, fase necessaria per il farmaco per essere approvato dalle autorità, e quindi utilizzato sui pazienti malati».
Questa parte di ricerca richiede il finanziamento di ulteriori 200 mila euro che dovranno essere disponibili tra circa 12 mesi, si tratta quindi di un investimento complessivo pari a 350 mila euro circa da erogare da ora per i prossimi 18 mesi. «In questo momento la nostra associazione ha la disponibilità finanziaria per i primi 9 mesi di ricerca che sosterrà il Prof. Kleopas, per un importo pari a circa 75 mila euro – aggiungono i genitori di Simone - Il Prof. Kleopas, nel frattempo, sta presentando il suo progetto a varie fondazioni per richiedere il sostegno economico necessario a proseguire questa fondamentale ricerca per una malattia ultra rara e di cui pochi sono interessati. L'indispensabile è trovare gli altri pochi pazienti nel mondo affetti da Pmld, per metterli al corrente di questo unico progetto di ricerca a livello mondiale che potrebbe dare loro una speranza di guarigione o almeno fermare l'ulteriore progressione della malattia, e che potrebbero essere interessati a sostenere il progetto e sperimentare in futuro il farmaco. Il nostro forte appello è quindi quello di garantire che i pazienti affetti da Pmld/Leucodistrofia HLD2 ci contattino per essere coinvolti in questo importante progetto e per raccogliere i fondi necessari per portare a termine anche questa seconda fase».
«Non ignorateci, abbiamo bisogno del vostro aiuto – concludono Katia e Alessando - Simone sta crescendo e non abbiamo molto tempo per assicurargli una vita migliore, la malattia cresce con lui ed occorre fermarne il decorso il prima possibile" - dicono i componenti dell'associazione "Piccolo grande guerriero onlus”. E’ necessario scuotere l’opinione pubblica e le autorità, perché senza di loro diventa difficile proseguire, quello che è certo è che noi non ci arrendiamo e continueremo a combattere fino all’ultima vittoria». Per continuare a sostenerli e per dare una speranza a Simone è possibile fare una donazione attraverso iban IT 51 C 02008 31039 000106120939 UNICREDIT BANCA.
